Hace un año, Alyssa, una niña británica de 13 años con una leucemia linfoblástica aguda de células T muy agresiva, se convirtió en la primera persona en el mundo en ser beneficiada por una técnica de edición génica conocida como “lápiz genético”o “tijeras genéticas” y la administración de células T editadas con la técnica CAR-T.
En mayo de 2021 fue diagnosticada con esta enfermedad y se sometió sin éxito a quimioterapia y un trasplante de médula ósea. Fue un año después cuando la paciente, que afrontaba ya cuidados paliativos, fue la primera persona en el mundo en participar en un ensayo clínico con esta nueva técnica de terapia celular editada con base. Una de las razones por las que Alyssa quería participar en el tratamiento experimental era para ayudar a otros pacientes como ella.
“Una vez que lo haga, las personas sabrán lo que deben hacer, por lo que hacer esto ayudará a las personas; por supuesto que lo haré”, dijo antes de someterse al tratamiento experimental. Solo 28 días después de recibir las células, Alyssa estaba en remisión y recibió un segundo trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunológico.
Hoy Alyssa está en su casa, retomó su vida normal y su familia se siente feliz de que la leucemia que padecía ahora es indetectable, pero saben que será necesario monitorearla de cerca durante algún tiempo.
Los médicos del hospital Great Ormond Street en Reino Unido implicados en el novedoso caso, publicaron anteayer los detalles de su investigación y revelaron por primera vez que el deseo de Alyssa se hizo realidad.
Su caso sirvió para que otros dos jóvenes, con una leucemia incurable hasta ahora, fueran tratados con esta misma técnica genética salvadora, con resultados exitosos. Los chicos, cuya identidad los científicos decidieron mantener en el anonimato, tenían 15 y 13 años cuando fueron diagnosticados, y se sometieron al tratamiento que consiguió la “remisión profunda” de la leucemia del quinceañero en apenas un mes.
Lamentablemente, el joven de 13 años que respondió bien a la terapia CAR-T, sufrió una infección severa del hongo Aspergillus niger en sus pulmones y falleció, según los resultados publicados en la revista especializada The New England Journal of Medicine.
La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es el tipo de cáncer más común en los niños y afecta las células del sistema inmunitario, conocidas como células B y células T, que combaten y protegen contra los virus.
Para hacer frente a los casos agresivos de LLA, el equipo médico, encabezado por el doctor Waseem Qasim, del University College de Londres, recurrió a los revolucionarios tratamientos CAR-T, una terapia que consiste en extraer los glóbulos blancos de los enfermos, rediseñarlos en el laboratorio para multiplicar su capacidad de destruir células cancerosas y volverlos a introducir en los pacientes. En este caso, los investigadores utilizaron glóbulos blancos de donantes, pero emplearon los editores de bases —las tijeras genéticas— para convertirlos en superglóbulos blancos universales.
“Esta técnica de edición génica que se llama CRISPR es una verdadera revolución en biología. Antes era imposible hacerlos. En la actualidad, uno puede tomar cualquier organismo y se puede alterar el gen que quieras. Y esto tiene miles de aplicaciones, todavía potenciales, porque es una era que recién empieza y se puede emplear en medicina y agricultura”, explicó el doctor Pablo Wappner, jefe del Laboratorio de Genética y Fisiología Molecular del Instituto Leloir e investigador superior del CONICET.
El especialista agregó que “en estos casos en niños, se modificaron los glóbulos blancos de un donante humano de forma tal que los convierte en asesinos de células cancerosas. Con estos glóbulos blancos modificados, los médicos lograron eliminaron las células cancerosas”
“Los expertos detrás del logro buscaron principalmente dos cosas con este novedoso tratamiento. Que la persona que recibió el trasplante de médula no rechace los glóbulos blancos y que éstos identifiquen con precisión a las células cancerosas”, completó Wappner que es profesor titular de la Carrera de Ciencias Biológicas Facultad de Ciencias Exactas de la Universidad de Buenos Aires (UBA).
El experto afirmó que se trata de intentos iniciales que hoy tienen un potencial a futuro gigantesco, no solo en esta enfermedad, sino también con otras enfermedades. “A un diabético le pueden reemplazar un gen y lo curan. Y así con miles de enfermedades. Puede ser del sistema nervioso, cardiovascular, renal, etc. Es el comienzo de una era en medicina fascinante”, concluyó. (Infobae)
